發布時間:2020/06/19作者:admin

FDA:COVID-19大流行期間 罕見病治療藥物仍然是FDA的重中之重

在COVID-19大流行期間,FDA一如既往地關注罕見病患者,助力罕見病用藥開發,保障罕見病用藥供應,把以患者為中心的藥物開發落到實處。

COVID-19大流行期間,罕見病患者是最容易直接或間接感染的人群。為了確實保護罕見病患者的利益,FDA在此期間的相關工作愈發顯得重要。保障高質量的拯救生命的藥物穩定供給,對于很多罕見病患者而言,不可或缺。COVID-19屬于重大的公共衛生優先事項,但推進罕見病治療,幫助確保罕見病患者得到持續的醫療照護,仍然是FDA工作中的重中之重。

國家罕見病組織(National Organization for Rare Disorders, NORD)最近在全美進行的一次調研顯示,包括肌萎縮性側索硬化癥(ALS)、杜氏肌營養不良癥(DMD)、鐮狀細胞病、多種癌癥和其它疾病患者在內,有74%的受訪者表示,由于受到COVID-19大流行的影響,不得不取消醫療預約。其它令人不安的調研結果包括,有29%的受訪者表示,由于COVID-19大流行,暫時或永久性地失去工作;這些失業者中,有11%失去醫療保險。

FDA的職員,每天都在竭盡所能,通過支持申辦方和研究機構開展臨床試驗,促進在研藥品的擴展使用(Expanded Access);幫助申辦方和研究機構開展相關工作,防止因為COVID-19大流行阻礙罕見病用藥研發進展,確保持續提供對罕見病患者至關重要的獲批產品。隨著FDA繼續將促進罕見病新療法開發作為優先事項,大家各盡所能,最大程度減低COVID-19對正在取得的進展的影響。

減輕大流行對罕見病治療藥品臨床試驗的影響至關重要

罕見病治療藥物的臨床試驗設計和具體落實通常更具挑戰性。實際上,病情嚴重的患者的生活,取決于臨床試驗能夠及時完成,以及持續不斷地開發安全有效的療法。由于往往沒有可用的治療方法,因此對于罕見病患者,尤其如此。認識到COVID-19開展臨床試驗造成的威脅,FDA發布并多次修訂更新相關指南,這份《面向行業、研究機構、倫理審查委員會(IRB)的在COVID-19大流行期間開展醫藥產品臨床試驗的指南》,旨在幫助醫藥公司、臨床研究機構和其他人員確保臨床試驗參與者的安全,將試驗完整性的風險降至最低。檢疫隔離、臨床試驗場所關閉、旅行限制、臨床試驗用藥品供應鏈中斷等因素,可能會對臨床試驗的正常完成,或患者參與臨床試驗造成干擾,從而影響亟需患者有藥可用的及時性。在與利益攸關方定期接觸的基礎上,FDA根據實際情況需要,數次修訂更新相關指南。在與申辦方討論如何在應對目前的突發公共衛生事件造成不可避免的偏差情況下開展臨床試驗時,這份指南將作為行之有效的關鍵工具。

此外,FDA在官網上發布了面向患者的有關COVID-19大流行的資源,FDA的職員與患者權益團體一同參加了多個網絡研討會和虛擬會議,解答相關問題,幫助確保能夠聆聽到患者的聲音。今年6月8日,FDA參加了肌肉萎縮癥(MDA)患者權益組織召開的討論會。

獲得在研藥品、擴展使用和試用權

對于罕見病、某些惡性腫瘤、COVID-19感染和其它嚴重或危及生命的疾病或病癥的患者,FDA的擴展使用計劃(Expanded Access Program)是重要的工具。在沒有其它相當或令人滿意的替代療法的情況下,通過擴展使用計劃,能夠使相關的患者,在臨床試驗之外獲取處于臨床試驗中的治療藥物。FDA認識到,在很多情況下,擴展使用是罕見病患者在臨床試驗之外獲得處于臨床試驗中的藥品的唯一途徑。再者,如果臨床試驗結束,患者也能夠獲得這些處于臨床試驗中的藥品。

FDA比以往任何時候都更加重視幫助患者和醫療保健專業人士評估獲得在研藥品的選項,例如通過讓相關患者參與臨床試驗,或通過擴展使用(同情用藥),讓亟需患者獲得臨床試驗之外未獲批準的在研藥品。此外,對于肌萎縮側索硬化癥(ALS)和其它某些疾病患者,FDA鼓勵醫藥公司在臨床試驗完成后,提供獲得在研藥品的機會,根據擴展使用計劃,繼續獲得有前途的藥品,這樣的方式是適用的。然而,需要特別提醒各界注意的是,FDA不能讓醫藥公司在擴展使用覆蓋范圍下提供產品。因此,為了讓患者在這種機制下接受治療,醫藥商或申辦方必須愿意提供相關的受試藥品。盡管FDA負責審查臨床試驗和授權擴展使用范圍,但FDA并不負責審查或批準根據《試用權法案》(the Right to Try Act)使用在研藥品的請求。對于相關在研藥品是否符合依據《試用權法案》所規定的使用條件的信息,醫藥商更有發言權。

對罕見病患者持續提供治療藥物的潛在影響

FDA積極與醫藥商合作,包括專注于罕見病治療藥物的醫藥商,評估相關藥品的整個供應鏈,包括原料藥、成品制劑,以及由于受到COVID-19大流行影響而可能在供應鏈的任何部分出現問題的其它組分。例如,FDA職員一直與靜脈注射免疫球蛋白等產品的醫藥商保持密切聯系,幫助確保繼續為原發性免疫缺陷病患者供應這種關鍵藥品。FDA通過迅速安排優先審評,予以加速審評、審批,以幫助有效緩解FDA批準的罕見病狼瘡治療藥物的短缺。

整合患者觀點,為開展臨床試驗做好準備

每一種罕見病都可能遇到與COVID-19大流行有關的具體挑戰。例如,肌萎縮性側索硬化癥(ALS)患者往往會遇到呼吸和肺功能方面的問題,因此出現嚴重并發癥的風險更高。對于尋找治療罕見病的有效療法,ALS是一個重要例子。盡管在治療上取得了一些進展,可以幫助患者延長生命,但仍然無法治愈這種會最終致命的神經退行性疾病。然而,有多項臨床試驗正在緊鑼密鼓開展中,FDA希望這些臨床試驗,將能夠為ALS產生更多有效的治療選擇。

FDA于近日宣布,就建立罕見病臨床試驗網絡公開征詢建議。這是FDA獲得公眾建議和意見的寶貴機會,可以聽取公眾對全球臨床試驗網絡啟動、實施和維持的實際步驟和最終成功實現目標的建議和意見,包括對建立針對一系列罕見病臨床試驗網絡的具體考量。這是FDA致力于持續推進罕見病治愈加速器計劃(Rare Disease Cures Accelerator)努力的一部分。罕見病治愈加速器計劃是一項合作性的科學計劃,旨在開發通用的標準化平臺,用于改善罕見病表征,將患者的觀點納入臨床結局評估,在相關藥品上市前為臨床試驗做好準備。

隨著COVID-19公共衛生緊急狀態的發展變化,FDA一直致力于促進相關醫藥產品開發,幫助控制COVID-19大流行,堅定不移地履行通過保證藥品的安全性、有效、質量可控,保護公眾健康的使命。FDA關注促進用于嚴重疾病治療的醫藥產品開發,例如肌萎縮性側索硬化癥(ALS)、杜氏肌營養不良癥(DMD)、鐮狀細胞病等罕見病,并將繼續大力推進相關的開發計劃。

轉自:藥明康德